自己免疫疾患はさまざまな種類があり、ほとんどが難治性の重篤な疾患であり、現在の医薬品開発の重要な方向性の 1 つです。JAK-STAT は、証明されている数少ない免疫調節経路の 1 つであり、特に JAK 阻害剤です。たくさんの薬、トファシチニブなど、世界中で販売されています。

JAK ターゲットは開発されてから 20 年未満ですが、現在 7 品種近くが販売を承認されています。適応症は主に腫瘍と自己免疫疾患であり、さらに細分化された適応症は主に骨髄線維症と関節リウマチです。以下では、関節リウマチ治療用の最初の JAK 阻害剤 (トファシチニブ) に焦点を当てます。

トファシチニブは、ファイザーによって開発された経口小分子 JAK 阻害剤です。良好な JAK 選択性を持っています。2012 年 11 月、米国 FDA は、治療に対するメトトレキサートの不適当または不耐性の治療薬としてクエン酸トファシチニブを承認しました。この製品は、関節リウマチの治療のために FDA によって承認された最初の JAK 阻害剤です。現在、承認された適応症に加えて、トファシチニブは強直性脊椎炎、アトピー性皮膚炎、乾性角結膜炎、クローン病に対する有効性も試験されています。世界的な売上高に関しては、2017年のトファシチニブの年間売上高は10億米ドルを超え、2019年の年間売上高は22億4,200万米ドルに達しました。

合成ルートの違いは、API の収量と品質に大きな影響を与えます。当社のクエン酸トファシチニブの合成は、特許取得済みのルートを回避しています。この合成ルートでは、原料コストが低く、収率が高く、単一の不純物が必要であり、純度は合理的な範囲内で制御することも、顧客によるカスタマイズも可能です。したがって、当社は市場で明らかな優位性を得ることができます。現在、当社の生産能力は月あたり50kgで、クエン酸トファシチニブはすでに米国、メキシコ、フランス、バングラデシュなどに輸出されています。